亨廷顿病

亨廷顿病基因疗法效果超预期，有望明年上市

9月24日，生物制药公司UniQure近日公布了其基因疗法AMT-130在关键的I/II期临床试验中为期三年的数据，结果“远超预期”，为亨廷顿病的治疗带来了新的希望。